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在全球生命科技及產(chǎn)業(yè)革命的浪潮中，細胞與基因治療作為新一代精準醫(yī)療技術的代表，正在引領全球生物制藥行業(yè)的新一輪發(fā)展變革。
日前，2024第五屆張江細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)國際峰會在張江科學會堂召開。記者從會上獲悉，張江在細胞、基因領域深耕布局，并以張江細胞和基因產(chǎn)業(yè)園為代表，發(fā)展成為上海、浦東細胞與基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展的核心承載區(qū)，成為中國創(chuàng)新活力的細胞與基因產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)。據(jù)不完全統(tǒng)計，截止到2024年8月底，全國已批準的細胞、基因藥物臨床試驗項目中，張江占比上海約1/2、占比全國約1/6。
專注前沿科技，細胞與基因“未來已來”
放眼國內(nèi)，細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)在技術、政策、市場三方驅(qū)動下，發(fā)展勢頭持續(xù)強勁。
本次峰會由上海市浦東新區(qū)科技和經(jīng)濟委員會指導，上海張江（集團）有限公司主辦，上海浦東生命科學產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司承辦，以“共享共創(chuàng)共生，加速創(chuàng)新轉(zhuǎn)化”為主題。中國工程院院士田志剛、歐洲科學院院士時玉舫、華東師范大學生命醫(yī)學研究所所長劉明耀以及來自全國多所高等院校、醫(yī)療機構(gòu)的專家學者和細胞與基因領域企業(yè)、機構(gòu)代表共同出席了本次會議，從基礎研究、臨床前開發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)工藝、商業(yè)化等維度，全方位、多視角深入研討細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。
近年來，創(chuàng)新的生物療法不斷涌現(xiàn)，比如細胞治療、基因治療迫切需要通過開展臨床研究使這些原創(chuàng)的新技術新方法走向臨床。然而這些項目在首次應用于人體的階段，往往具有非常大的挑戰(zhàn)。
記者從會上獲悉，仁濟醫(yī)院申請并獲批籌建“上海市生物治療早期人體試驗與評價專業(yè)技術服務平臺”。該平臺將充分利用仁濟醫(yī)院的腫瘤所全國重點實驗室、分子醫(yī)學研究院、上海免疫治療創(chuàng)新研究院、干細胞研究中心、放射性藥品（IV類）許可證實驗室以及臨床相關優(yōu)勢科室資源，整合突出核心科學研究競爭力，服務內(nèi)容包含了項目的設計與管理、早期的臨床藥理以及相關的檢測評價。
“非常重要的一點是，本平臺的建設可充分結(jié)合仁濟醫(yī)院特色學科優(yōu)勢，利用強大的臨床醫(yī)療資源及科研平臺，在為生物治療早期人體試驗提供優(yōu)良的臨床資源及專業(yè)的臨床診療規(guī)范服務的同時，還可結(jié)合臨床醫(yī)療機構(gòu)中的優(yōu)質(zhì)科研資源，為生物治療早期人體試驗新技術的開發(fā)提供技術支撐?！比蕽t(yī)院臨床研究中心主任李佩盈介紹。
不少“產(chǎn)學研醫(yī)”協(xié)同項目也瞄準了“最前沿”。今年，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與華東師范大學、上海長征醫(yī)院徐滬濟教授團隊合作的新一代異體通用型CAR-T療法（tyu19）治療自身免疫疾病研究成果在國際頂級學術期刊cell上發(fā)表。
值得一提的是，這是國際上首次報道異體通用型CAR-T在治療自身免疫疾病中獲得成功，也是頂級期刊cell首次發(fā)表CAR-T治療自免疾病的研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T尤其是異體通用型CAR-T治療自身免疫疾病領域獲得了關鍵性突破，也意味著邦耀生物在細胞和基因治療領域的技術差異化創(chuàng)新方面實現(xiàn)了質(zhì)的飛躍。
“我們還在發(fā)力通用型細胞與基因治療的研發(fā)，希望大大降低患者的醫(yī)療成本?！比A東師范大學生命醫(yī)學研究所所長，上海邦耀生物創(chuàng)始人、董事長劉明耀表示。
張江創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn) 集聚效應顯著
近年來，國內(nèi)細胞、基因產(chǎn)業(yè)不斷發(fā)展壯大，相關行業(yè)指導原則不斷完善和出臺，越來越多的創(chuàng)新企業(yè)進入該領域。
張江企業(yè)——上海先博生物科技有限公司（以下簡稱“先博生物”）今年迎來了密集“收獲期”：1月，其自主研發(fā)的靶向多個腫瘤抗原、同時分泌表達雙特異性抗體的雙靶CAR-TBiTE細胞療法SNC109注射液獲得FDA授予的孤兒藥資格，用于治療惡性腦膠質(zhì)瘤；2月，公司首個通用型CAR-NK療法用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床試驗申請在中國獲批等。
先博生物所在的上海國際醫(yī)學園區(qū)是張江細胞與基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地，公司毗鄰產(chǎn)業(yè)新地標——張江基因島。該公司高級副總裁溫麗敏表示，先博生物目前在CAR-NK細胞和CAR-T細胞治療實體瘤上取得重大突破?！拔覀兊膶嶓w瘤CAR-T細胞療法，在首創(chuàng)（“First-in-class”）這塊在國際上是走在前列的。目前，治療實體瘤的首要產(chǎn)品研發(fā)管線是針對腦膠質(zhì)母細胞瘤這一尚無好的治療手段的腫瘤，根據(jù)瘤種的特點進行獨特的4靶向設計，首個細胞產(chǎn)品已經(jīng)進入臨床1期研究。”
截至目前，園區(qū)內(nèi)已匯聚細胞與基因產(chǎn)業(yè)鏈上下游相關企業(yè)上百家，是國內(nèi)細胞、基因領域集中度、顯示度、成果產(chǎn)出度最高的區(qū)域。細胞領域，中國首款和第二款CAR-T細胞藥物均在此誕生并實現(xiàn)商業(yè)化，同時有越來越多的企業(yè)向NK、TCR-T、TIL等更廣泛的細胞類型進軍；基因治療領域，從血液瘤、實體瘤到免疫疾病、罕見病、慢性病等，越來越多基于底層邏輯創(chuàng)新的企業(yè)不斷加速突破。
在生態(tài)打造方面，張江免疫細胞技術公共服務平臺、和元生物基因治療賦能創(chuàng)新中心等相繼落地；同時，為推動合成生物學發(fā)展，并賦能基因編輯、AI制藥等技術研發(fā)，園區(qū)設立了上海張江天然產(chǎn)物合成生物學公共服務平臺等。
今年以來，園區(qū)內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新成果不斷涌現(xiàn)，恩凱賽藥自主研發(fā)的非基因修飾NK細胞注射液NK010獲得FDA的I期臨床試驗許可，這是國內(nèi)首個獲得FDA批準的非基因修飾異體外周血NK細胞在研藥物；天澤云泰的在研基因治療產(chǎn)品VGR-R01擬納入突破性治療品種，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性等。
隨著《浦東新區(qū)促進細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2023-2025）》等陸續(xù)發(fā)布，產(chǎn)醫(yī)融合、細胞“出海”、審評聯(lián)動、特殊物品出入境聯(lián)合監(jiān)管等相關工作持續(xù)推進，國家藥品審評檢查長三角分中心、上海浦東人類遺傳資源管理服務站、上海臨床創(chuàng)新轉(zhuǎn)化研究院等機構(gòu)相繼落地張江。
同時，近期國家商務部、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)文，允許外商投資企業(yè)在北京、上海、廣東自由貿(mào)易試驗區(qū)和海南自由貿(mào)易港試點從事人體干細胞、基因診斷與治療技術開發(fā)和技術應用，以用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。會上透露，浦東已積極開展相關試點工作，張江作為上海自由貿(mào)易試驗區(qū)內(nèi)的重要組成部分，也將持續(xù)做好相關服務。
